Novartis anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aprobó Fabhalta (iptacopan) como la primera monoterapia oral para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).

Fabhalta es un inhibidor del factor B que actúa proximalmente en la vía alternativa del complemento del sistema inmunitario, proporcionando un control exhaustivo del destino de los glóbulos rojos (GR) dentro y fuera de los vasos sanguíneos (hemólisis intra y extravascular [Hiv y HVE]). En los ensayos clínicos, el tratamiento con Fabhalta aumentó los niveles de hemoglobina (2 g/dL con respecto al valor inicial en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos) en la mayoría de los pacientes y en el APPLY-PNH casi todos los pacientes tratados con Fabhalta no recibieron transfusiones de sangre.

La aprobación de la FDA se basa en el ensayo de fase III APPLY-PNH en pacientes con anemia residual (hemoglobina < 10 g/dL) a pesar del tratamiento previo anti-C5 que cambiaron a Fabhalta, que demostró superioridad en la mejora de la hemoglobina en ausencia de transfusiones de sangre de GR y en APPLY- PNH casi todos los pacientes tratados con FabH no recibieron transfusiones de sangre. La aprobación también se vio respaldada por el estudio de fase III APPOINT-PNH en pacientes sin inhibidores del complemento.