Esta aprobación histórica proporciona una nueva opción de tratamiento que reduce la tasa de hemorragias anuales, reduce o elimina la necesidad de terapia profiláctica y genera niveles elevados y sostenidos de factor IX durante años después de una infusión única.

Con la aprobación de Hemgenix, CSL ahora ofrece una cartera de tratamientos aún más completa para las personas que viven con hemofilia B, marcando el comienzo de una nueva era de opciones de tratamiento.

El líder mundial en biotecnología CSL anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) aprobó Hemgenix (etranacogén dezaparvovec-drlb), la primera y única terapia génica para adultos con hemofilia B. Hemgenix está aprobado para el tratamiento de adultos con hemofilia B que actualmente usan terapia de profilaxis con factor IX, o tienen hemorragia actual o histórica que pone en peligro la vida o tienen episodios de sangrado espontáneos graves repetidos. En el ensayo clínico en curso, Hemgenix redujo la tasa de hemorragias anuales y el 94 % de los pacientes interrumpieron la profilaxis con factor IX y permanecieron sin profilaxis.

“Como parte de nuestra promesa a los pacientes, CSL se compromete a brindar soluciones innovadoras y revolucionarias para abordar las necesidades médicas no satisfechas, y estamos orgullosos de presentar la próxima ola de medicamentos innovadores para las personas que viven con hemofilia B”, dijo Paul Perreault, CEO y Director General de CSL. “Reconocemos y agradecemos a todos los participantes, científicos e investigadores del ensayo, sin los cuales este importante logro no hubiera sido posible, y esperamos ver el impacto positivo de Hemgenix en la comunidad de hemofilia B”.

La hemofilia B es un trastorno hemorrágico poco frecuente y de por vida causado por un defecto en un solo gen, que da como resultado una producción insuficiente del factor IX, una proteína producida principalmente por el hígado que ayuda a la formación de coágulos de sangre. Los tratamientos para la hemofilia B de moderada a grave incluyen infusiones profilácticas de terapia de reemplazo de factor IX para reemplazar o complementar temporalmente los niveles bajos de factor de coagulación sanguínea y, si bien estas terapias son efectivas, las personas con hemofilia B deben cumplir con estrictos programas de infusión de por vida.

También pueden experimentar episodios de sangrado espontáneo, así como movilidad limitada, daño en las articulaciones o dolor intenso como resultado de la enfermedad. Para los pacientes apropiados, Hemgenix permite que las personas que viven con hemofilia B produzcan su propio factor IX, lo que puede reducir el riesgo de hemorragia.

“Estamos encantados de presenciar este hito en el tratamiento de la hemofilia B”, compartió Kim Phelan, directora de operaciones de The Coalition for Hemophilia B. “A lo largo de los años, hemos visto una variedad de avances para la comunidad de hemofilia, pero la terapia génica es la primera. opción de tratamiento para ofrecer a quienes viven con hemofilia B, y a los cuidadores, la posibilidad de estar libres de la necesidad de infusiones regulares y continuas”.

La aprobación de la FDA está respaldada por los resultados del ensayo HOPE-B en curso, el ensayo de terapia génica más grande en hemofilia B hasta la fecha. Los resultados del estudio demostraron que Hemgenix permitió a los pacientes producir una actividad media del factor IX del 39% a los seis meses y del 36,7% a los 24 meses después de la infusión. De siete a 18 meses después de la infusión, la tasa de sangrado anualizada ajustada (ABR) promedio para todos los sangrados se redujo en un 54% en comparación con el período inicial de seis meses con la terapia de reemplazo profiláctico de factor IX (4.1 a 1.9).

Además, el 94% (51 de 54) de los pacientes tratados con Hemgenix interrumpieron el uso de la profilaxis y permanecieron libres de la terapia de profilaxis de rutina continua anterior. Los efectos secundarios más comunes (incidencia ≥5%) fueron aumento de las enzimas hepáticas, dolor de cabeza, niveles elevados de una determinada enzima en la sangre, síntomas similares a los de la gripe.

“Hemgenix es único en su enfoque para aumentar la actividad media del factor IX y la protección hemostática en personas con hemofilia B, y la aprobación de hoy podría transformar fundamentalmente el paradigma del tratamiento para esta afección de por vida”, dijo el Dr. Steven Pipe, profesor de investigación de pediatría Laurence A. Boxer y profesor de patología en la Universidad de Michigan, e investigador principal en el estudio HOPE-B. “Como médico, espero poder brindar una nueva opción de tratamiento que pueda ayudar a los pacientes tratados con Hemgenix a liberarse del programa de infusión regular en el que confían muchas personas que viven con hemofilia B para protegerse de los efectos debilitantes de la afección”.

El programa de desarrollo clínico de varios años para Hemgenix fue dirigido por uniQure, y el patrocinio de los ensayos clínicos pasó a CSL después de que adquirió los derechos globales para comercializar el tratamiento.

“La aprobación de hoy de la primera terapia génica del mundo para la hemofilia B es un logro histórico basado en más de una década de investigación y desarrollo clínico”, dijo Matt Kapusta, director ejecutivo de uniQure. “Siempre hemos creído que la terapia génica tenía el potencial de brindar beneficios transformadores a las personas que viven con hemofilia B y estamos entusiasmados de que la comunidad de hemofilia tendrá a su disposición una opción de tratamiento nueva, segura y eficaz”.

“CSL se enorgullece de haber estado a la vanguardia en el suministro de medicamentos que cambian la vida para enfermedades raras durante más de un siglo. La aprobación histórica de hoy se basa en nuestra promesa de dar prioridad a los pacientes en todo lo que hacemos para descubrir, desarrollar y ofrecer productos bioterapéuticos y vacunas que satisfagan sus necesidades”, dijo Bill Mezzanotte, director de investigación y desarrollo y director médico de CSL. “Con Hemgenix, ahora ofrecemos una cartera completa de medicamentos innovadores para la hemofilia B, lo que brinda a las personas que viven con la afección más opciones de tratamientos y un control mejor y más duradero de su enfermedad”.

Hemgenix todavía está siendo evaluado por otras agencias reguladoras.