La evidencia sobre la incorporación de la perspectiva del paciente en el diseño de los ensayos clínicos se ha triplicado en la última década. Se ha demostrado que involucrar o integrar al paciente, así como las Asociaciones Públicas de Pacientes, puede mejorar las tasas de reclutamiento en ensayos clínicos (EC) porque, entre otros motivos, se pueden anticipar las dificultades y barreras que pueden representar para un paciente participar en un EC.

Otro aspecto importante es que la contribución de las Asociaciones Públicas de Pacientes es mayor en el contexto de los ensayos clínicos, cuando participan dentro de este proceso personas con experiencia propia vivida de la afección o enfermedad sujeta a estudio. La participación del paciente es crucial para anticipar sus necesidades y perspectivas, y así poder adaptar los ensayos clínicos a la realidad del paciente, complementando asimismo el punto de vista del investigador y del promotor.

En el contexto de la investigación clínica, la evidencia recomienda cada vez más la participación del paciente y de asociaciones públicas de pacientes en el diseño, realización y difusión de los ensayos clínico, con el supuesto (demostrable) de que se puede mejorar la calidad, relevancia, conocimiento de la investigación, y facilitar el acercamiento de un entorno controlado (ensayo clínico) a la realidad del paciente.

Los pacientes tienen un papel crucial en la investigación clínica. Tenemos que hacer una distinción clara entre los pacientes “participantes” en los estudios (proveedores de datos) y los pacientes como copartícipes en el desarrollo del diseño y protocolo de ensayo. Los pacientes “copartícipes” están integrados en todas las etapas del proceso de investigación, incluso en las fases más tempranas de desarrollo, incluyendo revisión de procedimientos, criterios de entrada, herramientas del estudio dirigidas a los pacientes, visitas programadas, evaluaciones de eficacia, análisis de datos, entre otros.

A través de su contribución, el paciente y las asociaciones de pacientes se pueden beneficiar de su aportación a la investigación clínica, al acceder a más información sobre servicios y tratamientos de salud, adquiriendo nuevos conocimientos y habilidades, así como conocer a otras personas involucradas en el proceso, favoreciendo la formación de redes y relaciones de apoyo. Asimismo, su participación en los ensayos clínicos les permite acceder a nuevos tratamientos en investigación, ofreciendo nuevas alternativas terapéuticas a su afección.

Durante años, la industria farmacéutica, como promotores mayoritarios de la investigación clínica, ha trabajado en un enfoque centrado en el paciente. Cada vez más estamos reconociendo que los pacientes necesitan más información y más formas de participar en los ensayos clínicos, y estamos integrando a los pacientes en cada paso durante el proceso de desarrollo clínico, y el ciclo de vida de un medicamento.

Con el propósito de nutrir los programas de desarrollo con datos relevantes procedentes de los pacientes, es fundamental ajustar los programas de investigación y desarrollo incorporando la realidad del paciente, su experiencia y preferencias. De esta manera lograremos anticipar beneficios y riesgos, incorporando los resultados que más importan para los pacientes, y favoreciendo el reclutamiento de los ensayos clínicos.

La incorporación de la perspectiva del paciente en la investigación clínica puede ser a varios niveles:

- a través de una ciencia basada en las preferencias de los pacientes y las necesidades no cubiertas desde la investigación preclínica;

- mediante la generación de evidencias que aporten valor añadido durante el transcurso de los planes de desarrollo clínico, como, por ejemplo, a través de la Evaluación de Resultados Clínicos (en inglés Clinical Outcome Assessment -COA-), y de los Resultados de la Investigación de Pacientes (en inglés Patient Research Outcomes);

- llevando a cabo análisis de beneficios y riesgos, incluyendo las preferencias de los pacientes, perfiles de efectos secundarios, modo y frecuencia de administración, etc.;

- en las tomas de decisiones de los ensayos clínicos, como una opción de tratamiento de la salud;

- promoviendo la digitalización, la aceptación de los ensayos clínicos descentralizados (ej. visitas a domicilio), y construyendo relaciones de confianza que favorezcan la diversidad e inclusión;

- optimizando y simplificando los protocolos incorporando la voz de las Asociaciones o representantes del paciente, con el objeto de reducir su carga de participación en el estudio, elaborando procedimientos más sencillos, como por ejemplo aceptando biopsias previas de la historia clínica frente a frescas, reduciendo la frecuencia de tomas de muestras, recopilando datos digitales. Todo ello conllevaría una reducción de costes;

- mediante la generación del conocimiento y educación sobre ensayos clínicos: por ejemplo, material de estudio informado y revisado por asociaciones o representantes de pacientes, las asociaciones de pacientes pueden apoyar campañas de concienciación.
 
El éxito de los programas de desarrollo clínico depende de la recopilación exhaustiva y continua de datos sobre la experiencia del paciente (en inglés Patient Experience Data-PED-), para identificar necesidades insatisfechas, seleccionar criterios de valoración significativos para los pacientes, informar el diseño de los ensayos y respaldar las evaluaciones de beneficios y riesgos.

La incorporación de la experiencia del paciente a lo largo de la investigación y el desarrollo de medicamentos respaldan el valor, la diferenciación y el éxito del programa en beneficio de los pacientes, favoreciendo su acceso a nuevas alternativas terapéuticas. La integración del paciente es fundamental para optimizar y simplificar los procesos inherentes en los ensayos clínicos, favoreciendo su aceleración y diversidad.

En Sanofi apostamos por la involucración de pacientes a lo largo del todo el ciclo de vida del medicamento, y esta empieza con la investigación clínica.

<sup>Bibliografía
1. A Researcher’s Guide to Patient and Public Involvement (nihr.ac.uk)
2. Evaluating patient and public involvement in research | The BMJ
3. Patients’ roles and rights in research | The BMJ
4. Practical guidance for patient-centred health research (thelancet.com)
5. Guide-no-8-Patient-and-Public-Involvement-in-HSE-Research.pdf (hseresearch.ie)</sup>