Imcivree (setmelanotida) de Rhythm Pharmaceuticals aprobado por la FDA para su uso en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl

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20 Jun. 2022
Imcivree (setmelanotida) de Rhythm Pharmaceuticals aprobado por la FDA para su uso en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl

Primera y única terapia aprobada por la FDA que se enfoca en el deterioro de la vía MC4R, una de las causas fundamentales de la obesidad grave y la hiperfagia de aparición temprana asociadas con el síndrome de Bardet-Biedl.

Rhythm Pharmaceuticals, compañía biofarmacéutica enfocada en enfermedades genéticas raras de la obesidad, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado la solicitud complementaria de nuevo fármaco (sNDA) para Imcivree (setmelanotide), un agonista del receptor de melanocortina-4 (MC4R), para pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS).

Con esta aprobación, Imcivree está indicado para el control crónico del peso en pacientes adultos y pediátricos a partir de los 6 años con obesidad monogénica o sindrómica debido a la deficiencia de proopiomelanocortina (POMC), proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o receptor de leptina (LEPR) o BBS.

Esta aprobación de la FDA representa un hito significativo para Rhythm, que valida nuestra estrategia de desarrollar Imcivree para personas con hiperfagia y obesidad severa causada por enfermedades raras de la vía MC4R y nos permite brindar nuestra terapia de precisión a una comunidad establecida de pacientes que viven con BBS y sus familias que esperan ansiosamente una nueva opción de tratamiento”, dijo David Meeker, Presidente y CEO de Rhythm.

Aprovechando la sólida infraestructura que implementamos tras la aprobación inicial de Imcivree para la obesidad debido a la deficiencia bialélica de POMC, PCSK1 o LEPR, ahora podemos prever que Imcivree esté disponible para BBS inmediatamente”, añadió.

Imcivree fue aprobado inicialmente por la FDA en noviembre de 2020 para el control crónico del peso en pacientes adultos y pediátricos de 6 años de edad y mayores con obesidad debido a la deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR.

El BBS es una enfermedad genética rara que afecta aproximadamente a 1,500-2,500 personas en los EE.UU. Las personas que viven con BBS pueden experimentar hambre insaciable, también conocida como hiperfagia, y obesidad severa desde una edad temprana. El BBS también puede estar asociado con deterioro cognitivo, polidactilia, disfunción renal, hipogonadismo y discapacidad visual.

La solicitud de la FDA para Imcivree se basó en datos del ensayo clínico de fase 3 de Rhythm, que fue el ensayo clínico de intervención más grande y más largo en BBS. En el ensayo clínico, Imcivree logró una reducción de peso temprana, significativa y sostenida. El ensayo cumplió su criterio de valoración principal y todos
los criterios de valoración secundarios clave, con reducciones estadísticamente significativas en el peso y el hambre a las 52 semanas de tratamiento.

En la UE y Gran Bretaña, Imcivree está indicado para el tratamiento de la obesidad y el control del hambre asociado con la pérdida de función bialélica confirmada genéticamente de POMC, incluida PCSK1, deficiencia o deficiencia bialélica de LEPR en adultos y niños a partir de los 6 años de edad.

Se está revisando la solicitud de variación de tipo II de Rhythm a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de la obesidad y el control de la hiperfagia en pacientes adultos y pediátricos de 6 años de edad y mayores con BBS.

La compañía también continúa avanzando en el programa de investigación clínica más completo jamás iniciado en enfermedades de la vía MC4R, incluido el ensayo clínico pivotal de fase 3 EMANATE que evalúa setmelanotida en cuatro subestudios independientes en pacientes con obesidad debido a la insuficiencia de POMC causada por variantes heterocigóticas en el genes POMC o PCSK1 , insuficiencia LEPR causada por variantes heterocigotas en el gen LEPR , deficiencia SRC1 causada por una variante en el gen NCOA1 y deficiencia SH2B1 causada por una variante en el genSupresión del gen SH2B1 o 16p11.2 que abarca el gen SH2B1.

El ensayo de Fase 2 DAYBREAK está evaluando setmelanotida en pacientes con obesidad severa e hiperfagia causada por variantes raras asociadas con 10 genes relevantes para MC4R priorizados. Rhythm también ha iniciado un ensayo pediátrico de fase 3 que evalúa una formulación semanal de setmelanotida.


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