Roche presentará nuevos datos de Evrysdi en MDA 2022 y destacará la expansión de su cartera de enfermedades neuromusculares

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11 Mar. 2022
Roche presentará nuevos datos de Evrysdi en MDA 2022 y destacará la expansión de su cartera de enfermedades neuromusculares

Roche presentará nuevos datos de su creciente cartera neuromuscular en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA), del 13 al 16 de marzo de 2022.

Las presentaciones incluyen ocho resúmenes de su programa de atrofia muscular espinal (SMA) y tres de su programa de distrofia muscular de Duchenne (DMD), lo que demuestra el compromiso de Roche para avanzar en la comprensión clínica de estas afecciones con el objetivo de tratar a una amplia gama de personas que viven con trastornos neuromusculares.

“Estos nuevos datos resaltan aún más el convincente cuerpo de evidencia de Evrysdi en bebés, niños y adultos que viven con AME”, dijo Levi Garraway, Director Médico y Director de Desarrollo Global de productos de Roche. “Los resultados de nuestro programa de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne son alentadores y representan el potencial para proporcionar resultados transformadores para las personas que viven con esta afección. Estamos agradecidos por las asociaciones que pueden ayudarnos a acelerar el progreso en SMA y DMD”.

Atrofia muscular espinal (SMA)
Se presentarán seis resúmenes del programa de desarrollo clínico Evrysdi® (risdiplam), incluye datos de eficacia y seguridad de SUNFISH Parte 1 y 2 de 3 años, así como una comparación de los datos de SUNFISH Parte 2 de 2 años con un grupo de control externo no tratado, los cuales destacan el perfil de seguridad y eficacia a largo plazo de Evrysdi en una amplia población de personas de 2 a 25 años con AME tipo 2 o tipo 3. Los datos también demuestran un aumento sostenido de la función motora a lo largo del tiempo, en comparación con un grupo de control externo no tratado a los 2 años.

Los datos provisionales actualizados del estudio RAINBOWFISH informarán datos de seguridad actualizados en lactantes incluidos y datos de eficacia en lactantes que han recibido risdiplam durante al menos 12 meses.

Distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Roche se ha asociado con Sarepta para acelerar el acceso a la terapia génica en investigación, delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001), para la DMD fuera de los Estados Unidos con la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Sarepta presentará datos de tres años del Estudio 101, un estudio abierto de Fase 1/2a que evalúa la seguridad de SRP-9001 en cuatro participantes ambulatorios de entre 4 y 7 años con DMD. Los resultados muestran un perfil de seguridad aceptable, y todos los pacientes demostraron una mejora clínicamente significativa en su evaluación ambulatoria de North Star (NSAA) desde el inicio.

Además, Sarepta también presentará los resultados del Estudio 102 que continúan respaldando el perfil clínico de SRP-9001 y refuerzan un perfil de riesgo de beneficio potencial. El estudio 102 es un estudio clínico de fase 2 en tres partes que evalúa la seguridad y la eficacia del delandistrógeno moxeparvovec en pacientes con DMD. Se presentará el análisis de la Parte 2 del estudio.


https://www.roche.com.mx

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