Amylyx Pharmaceuticals anuncia la aceptación por parte de la FDA y la revisión prioritaria de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para AMX0035 para el tratamiento de la ELA

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31 Dic. 2021
Amylyx Pharmaceuticals anuncia la aceptación por parte de la FDA y la revisión prioritaria de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para AMX0035 para el tratamiento de la ELA

Amylyx Pharmaceuticals anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) ha aceptado para revisión su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para AMX0035 (fenilbutirato de sodio (PB) y taurursodiol (TURSO; también conocido como ursodoxicoltaurina)) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

La FDA otorgó Priority Review y asignó una fecha de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados para AMX0035 del 29 de junio de 2022, la fecha límite para la cual la FDA tiene la intención de completar su revisión y tomar medidas sobre la NDA. La Agencia señaló que actualmente planea celebrar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud.Además, Amylyx se está preparando para enviar un Programa de acceso ampliado (EAP) a la FDA para su lanzamiento en los Estados Unidos en los próximos meses para los pacientes que no son elegibles para participar en el ensayo clínico global Fase 3 PHOENIX.

"Estamos entusiasmados con este hito y estamos preparando a nuestro equipo para poder lanzarlo comercialmente si la revisión de la FDA da como resultado una aprobación", dijo Justin Klee, Co-CEO, Director y Co-Fundador de Amylyx. Joshua Cohen, codirector ejecutivo, presidente y cofundador de Amylyx agregó: "Nuestro equipo está comprometido a brindar un nuevo tratamiento potencial, si se aprueba, a las personas que viven con ELA de la manera más eficiente posible, ya que cada momento cuenta".

La aceptación de nuestra NDA para su revisión por parte de la FDA nos acerca un paso más a brindar un nuevo tratamiento potencial a las personas que viven con ELA”, dijo Tammy Sarnelli, directora global de Asuntos Regulatorios de Amylyx. "Agradecemos a todos los que participaron en el ensayo CENTAUR, incluidos los investigadores del ensayo, la comunidad de ELA, nuestros socios y nuestro equipo".

La presentación de la NDA a la FDA se basó en datos del ensayo CENTAUR, un ensayo clínico de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que se llevó a cabo en 25 centros del Northeast ALS Consortium (NEALS), que evaluó a 137 personas con ELA. En este ensayo, los participantes que recibieron AMX0035 demostraron una reducción estadísticamente significativa en el declive clínico al final de la fase aleatorizada de 6 meses, según lo medido por la Escala de calificación funcional revisada de la ELA (ALSFRS-R), la escala más comúnmente utilizada en las clínicas de todo el mundo para medir función en ELA.

En un análisis de supervivencia realizado en todos los participantes aleatorizados del ensayo CENTAUR que fueron seguidos durante hasta tres años, que incluyó participantes que continuaron recibiendo AMX0035 en una fase de extensión abierta durante el período de seguimiento, participantes que comenzaron con AMX0035 durante la fase controlada con placebo de CENTAUR demostró un 44% menos de riesgo de muerte en comparación con aquellos que comenzaron con placebo durante la fase controlada con placebo (HR 0,56; IC del 95%, 0,34-0,92). La mediana de supervivencia durante la fase abierta de seguimiento a largo plazo fue de 25,0 meses (IC del 95%, 19,0-33,6 meses) en el grupo que comenzó con AMX0035 y de 18,5 meses (IC del 95%, 13,5-23,2 meses) en el grupo que comenzó con placebo, una diferencia de 6.5 meses.

En general, las tasas informadas de eventos adversos y suspensiones fueron similares entre los grupos de AMX0035 y placebo durante la fase aleatorizada de 24 semanas; sin embargo, los eventos gastrointestinales ocurrieron con mayor frecuencia (≥2%) en el grupo AMX0035. Los datos detallados de CENTAUR se publican en New England Journal of Medicine (NEJM) y Muscle and Nerve.

Hay mucho progreso en la investigación de ALS; y ahora, con la aceptación del NDA de AMX0035, creemos que estamos un paso más cerca de una posible nueva opción de tratamiento”, dijo Merit Cudkowicz, MD, co-investigadora principal del ensayo CENTAUR y cofundadora del Northeast ALS Consortium, directora de Healey & AMG Center for ALS y presidente de Neurología en el Hospital General de Massachusetts y profesora de Neurología Julieanne Dorn en la Facultad de Medicina de Harvard. “Esperamos ver el progreso potencial de AMX0035 a través del proceso de revisión regulatoria a medida que continuamos investigando su potencial terapéutico en el ensayo clínico global de fase 3 PHOENIX como parte de la colaboración con el Consorcio Northeast ALS (NEALS) y la Iniciativa de Investigación de Tratamiento para Curar ALS (TRICALS) en Europa".

"Las personas que viven con ELA necesitan urgentemente nuevas terapias", dijo Sabrina Paganoni, MD, Ph.D., investigadora principal del ensayo CENTAUR, investigadora del Centro Healey & AMG para ELA en el Hospital General de Massachusetts y profesora asistente de PM&R en la Escuela de Medicina de Harvard y en el Hospital de Rehabilitación Spaulding. "Si se aprueba, AMX0035 puede proporcionar a las personas con ELA más recuerdos compartidos y tiempo de calidad con sus seres queridos".

Revisiones de aplicaciones de marketing y ensayo clínico de fase 3
Amylyx tiene actualmente en revisión aplicaciones de marketing para AMX0035 en Canadá y Estados Unidos. Amylyx tiene previsto enviar una solicitud de autorización de comercialización (MAA) al Comité de medicamentos de uso humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en el primer trimestre de 2022.

La inscripción para el ensayo clínico global de fase 3 PHOENIX (NCT05021536) continúa en los Estados Unidos y Europa. El ensayo está diseñado para proporcionar datos de seguridad y eficacia adicionales para AMX0035 para el tratamiento de la ELA para respaldar aún más nuestros esfuerzos regulatorios globales.

Amylyx espera enviar su EAP para su lanzamiento en los Estados Unidos para que se ejecute en paralelo con el ensayo clínico de fase 3 PHOENIX y las revisiones de las aplicaciones de marketing.


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