BioMarin recibe la aprobación de la FDA para Voxzogo (vosoritide) indicado para aumentar el crecimiento en niños con acondroplasia

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23 Nov. 2021
BioMarin recibe la aprobación de la FDA para Voxzogo (vosoritide) indicado para aumentar el crecimiento en niños con acondroplasia

Voxzogo es el primer tratamiento aprobado por la FDA para la acondroplasia, la forma más común de baja estatura desproporcionada, una enfermedad pediátrica rara.

BioMarin Pharmaceutical anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) otorgó la aprobación acelerada a Voxzogo (vosoritida) para inyección, indicado para aumentar el crecimiento lineal en pacientes pediátricos con acondroplasia de 5 años o más con epífisis abiertas (placas de crecimiento.

En pacientes con acondroplasia, el crecimiento óseo endocondral, un proceso esencial mediante el cual se crea tejido óseo, se regula negativamente debido a una mutación de ganancia de función en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3). Voxzogo, un análogo del péptido natriurético (CNP) de tipo C, representa una nueva clase de terapia, que actúa como un regulador positivo de la vía de señalización aguas abajo del FGFR3 para promover el crecimiento del hueso endocondral.

"Voxzogo es una novedad médica que se basa en el enfoque de BioMarin en la genética molecular y se dirige a la causa subyacente de la afección. Más de una década de investigación científica respalda el avance médico que representa Voxzogo. Agradecemos a la FDA por reconocer su valor como el primero opción de tratamiento terapéutico para niños con acondroplasia", dijo Jean-Jacques Bienaimé, presidente y director ejecutivo de BioMarin. "Extendemos nuestro agradecimiento a la comunidad, los investigadores clínicos y los niños y sus familias, quienes participaron y continúan participando en nuestro programa integral de investigación clínica mientras continuamos investigando todo el potencial de vosoritide".

Se espera que Voxzogo esté disponible en los Estados Unidos a mediados o finales de diciembre, y BioMarin comenzará la promoción de Voxzogo de inmediato. 

En agosto de 2021, la Comisión Europea (CE) aprobó Voxzogo. Las revisiones de las autorizaciones de comercialización están en proceso en Japón, Brasil y Australia, con posibles aprobaciones en estos países para 2022.


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