Apellis anuncia resultados preliminares de los ensayos clínicos de fase 3 DERBY y OAKS en atrofia geográfica (AG) y planea presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento a la FDA en 2022

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17 Sep. 2021
Apellis anuncia resultados preliminares de los ensayos clínicos de fase 3 DERBY y OAKS en atrofia geográfica (AG) y planea presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento a la FDA en 2022

OAKS cumplió con el criterio de valoración principal para el tratamiento mensual y bimestral con pegcetacoplan, al demostrar una reducción significativa en el crecimiento de la lesión de AG del 22% (p=0,0003) y del 16% (p=0,0052), respectivamente, en comparación con los datos combinados del tratamiento simulado tras 12 meses.

DERBY no cumplió con el criterio de valoración principal de crecimiento de la lesión de AG, mostrando una reducción del 12% (p=0,0528) y del 11% (p=0,0750) con el tratamiento mensual y bimestral, respectivamente, en comparación con los datos combinados del tratamiento simulado tras 12 meses.

Apellis Pharmaceuticals, Inc., una compañía biofarmacéutica global y líder en el sistema del complemento, informó hoy resultados preliminares de los ensayos de fase 3 DERBY y OAKS, que evalúan el fármaco intravítreo pegcetacoplan, una terapia dirigida al complemento C3 y que está en fase de investigación. Estos ensayos clínicos se llevaron a cabo en 1258 adultos con atrofia geográfica (AG) secundaria a la degeneración macular asociada a la edad (DMAE). La AG es una de las principales causas de ceguera que afecta a más de cinco millones de personas en todo el mundo, incluido un millón de personas en los Estados Unidos. Basados en los resultados de los ensayos, la compañía planea presentar, a la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA), una Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) para pegcetacoplan para AG en la primera mitad de 2022.

"Estos resultados subrayan el potencial de pegcetacoplan para convertirse en el primer tratamiento para la atrofia geográfica, una enfermedad progresiva e irreversible que les roba la visión a los pacientes y para la que no existe ningún tratamiento", dijo el Dr. Jeffrey S. Heier, investigador principal del ensayo DERBY y director médico y de investigación de la retina en Ophthalmic Consultants de Boston (Estados Unidos). "Pegcetacoplan demostró una ralentización clínicamente significativa de la progresión de la enfermedad con un efecto aún más fuerte en pacientes con lesiones extrafoveales en la AG".

El tratamiento mensual y bimestral con pegcetacoplan cumplió el criterio de valoración principal en el ensayo OAKS, reduciendo significativamente el crecimiento de la lesión de AG en un 22% (p=0,0003) y un 16% (p=0,0052), respectivamente, en comparación con los datos combinados del tratamiento simulado tras 12 meses. El ensayo DERBY no cumplió con el criterio de valoración principal, mostrando una reducción en el crecimiento de la lesión de AG del 12% (p=0,0528) y del 11% (p=0,0750) con el tratamiento mensual y bimestral, respectivamente, en comparación con los datos combinados del tratamiento simulado tras 12 meses. En un análisis preespecificado de los ensayos DERBY y OAKS combinados, el tratamiento mensual y bimestral con pegcetacoplan redujo el crecimiento de la lesión de AG en un 17% (p<0,0001) y un 14% (p=0,0012), respectivamente, en comparación con los datos combinados del tratamiento simulado tras 12 meses.

En un análisis preespecificado del criterio de valoración principal, pegcetacoplan demostró un mayor efecto en pacientes con lesiones extrafoveales al inicio del ensayo. De manera habitual, los pacientes con AG presentan primero lesiones extrafoveales, que luego progresan hacia la fóvea, donde afectan a la visión central. En los ensayos combinados, el tratamiento mensual y bimestral con pegcetacoplan redujo el crecimiento de la lesión de AG en un 26% (p<0,0001) y un 23% (p=0,0002), respectivamente, en pacientes con lesiones extrafoveales en comparación con los datos combinados del tratamiento simulado tras 12 meses.

"Nuestra misión es desarrollar terapias transformadoras para personas con enfermedades debidas a alteraciones en el sistema del complemento. Ahora, después de décadas de retos en esta compleja enfermedad, pegcetacoplan es la primera terapia en investigación que ralentiza significativamente la progresión de la AG en un gran ensayo de fase 3", dijo el Dr. Federico. Grossi, director médico de Apellis. “A lo largo de nuestro programa de desarrollo oftalmológico, pegcetacoplan ha demostrado un perfil de eficacia y seguridad con dosis tanto mensuales como bimestrales que creemos respalda el tratamiento para pacientes con AG. Esperamos trabajar con las agencias reguladoras para llevar este medicamento a los pacientes que lo necesitan lo más rápido posible".

Pegcetacoplan fue bien tolerado en ambos ensayos de fase 3. La tasa combinada de exudaciones de nueva aparición fue del 6,0% en los pacientes de los grupos de pegcetacoplan mensual, del 4,1% en los grupos de pegcetacoplan bimestral y del 2,4% en los grupos de tratamiento simulado. Se observaron dos casos confirmados y uno sospechado de endoftalmitis infecciosa en los ojos estudiados de un total de 6.331 inyecciones aplicadas (0,047%). Se observaron trece eventos de inflamación intraocular en los ensayos (0,21% por inyección). No se observaron eventos de vasculitis retiniana u oclusión de la vena retiniana. No hubo cambios clínicamente relevantes en la visión de los pacientes que desarrollaron endoftalmitis infecciosa o inflamación intraocular.

"Tras nuestra reciente aprobación por la FDA de un tratamiento para la hemoglobinuria paroxística nocturna, estos resultados pivotales refuerzan aún más el potencial de utilizar C3 como diana en múltiples enfermedades que cuentan con pocos o ningún tratamiento", dijo el Dr. Cedric Francois, cofundador y director ejecutivo de Apellis. "Apellis se encuentra en una posición singular para marcar una diferencia significativa para los pacientes que viven con una amplia gama de enfermedades retinianas, raras y neurológicas al dirigirse a C3 como diana para controlar el sistema del complemento de manera integral".

La compañía continúa analizando los resultados de los ensayos y se presentarán datos detallados en próximos congresos científicos.


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