Moderna desarrollará de forma gratuita un nuevo ARNm terapéutico para el Síndrome de CN-1, una enfermedad ultra rara

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13 Sep. 2021
Moderna desarrollará de forma gratuita un nuevo ARNm terapéutico para el Síndrome de CN-1, una enfermedad ultra rara

El objetivo es hacer que una terapia de ARNm para el tratamiento de esta enfermedad esté disponible sin costo para los pacientes.

Moderna y el Instituto de medicamentos que cambian la vida (ILCM), una organización sin fines de lucro, han anunciado una nueva colaboración para desarrollar un nuevo ARNm terapéutico (ARNm-3351) para el Síndrome de Crigler-Najjar tipo 1 (CN-1), una enfermedad ultra rara. El objetivo de la colaboración es hacer que una terapia de ARNm para el tratamiento de CN-1 esté disponible sin costo para los pacientes.

Se estima que solo hay aproximadamente 70-100 casos conocidos de CN-1 en el mundo. Según los términos del acuerdo, Moderna otorgará la licencia de mRNA-3351 a ILCM sin tarifas iniciales y sin pagos posteriores. ILCM será responsable del desarrollo clínico del ARNm-3351 y planea iniciar estudios clínicos en 2022.

El síndrome de Crigler-Najjar tipo 1 (CN-1) es un trastorno genéticamente hereditario muy raro causado por la mutación en el gen UGT1A1 en el que la bilirrubina, una sustancia producida por el hígado, no se puede descomponer. El síndrome ocurre cuando la proteína que normalmente convierte la bilirrubina en una forma que se puede eliminar fácilmente del cuerpo no funciona correctamente. Sin esta enzima, la bilirrubina puede acumularse en el cuerpo y provocar ictericia y daños en el cerebro, los músculos y los nervios. Los síntomas se hacen evidentes poco después del nacimiento y pueden poner en peligro la vida.

Los tratamientos estándar actuales de atención se basan en tratamientos de fototerapia de hasta 12 horas al día durante toda la vida. El único tratamiento definitivo es el trasplante de hígado que se asocia con su propio conjunto de efectos secundarios y riesgo de muerte. “Las terapias de ARNm tienen el potencial de impactar profundamente a los pacientes con enfermedades raras y sus familias. Las enfermedades ultrararas son siempre un desafío para nuestra industria dada la muy pequeña cantidad de pacientes que podrían beneficiarse del medicamento“, ha señalado Stéphane Bancel, director ejecutivo de Moderna.

Decidimos que en lugar de cobrar un precio alto por el medicamento candidato, que no está alineado con nuestros valores, preferíamos regalarlo gratis”, ha subrayado. Según ha informado el ARNm-3351 es un candidato terapéutico para el síndrome de Crigler-Najjar tipo 1. “Nuestro objetivo es brindar una nueva esperanza a los pacientes y sus familias“, ha recalcado.

Estamos entusiasmados de colaborar con Moderna para hacer avanzar un ARNm para el tratamiento de Crigler-Najjar“, destacó Alex Karnal, cofundador y director ejecutivo del ILCM. “En el Instituto, creemos que una vida sana es un derecho humano básico. Luchamos para mejorar la vida de todas las personas que padecen enfermedades menos comunes pero aún devastadoras“. Por ello, ha mostrado su agradecimiento a Moderna por apoyar su novedoso modelo de negocio sin fines de lucro al proporcionar su primer medicamento destinado a transformar las vidas de las personas que padecen el síndrome de Crigler-Najjar en todo el mundo.

La plataforma terapéutica de ARNm de Moderna tiene el potencial no solo de tratar, sino de prevenir estas crisis metabólicas letales“. Así lo ha explicado James M. Wilson, cofundador y director científico del Instituto y Director del Centro de Enfermedades Huérfanas, Escuela de Medicina Perelman (Pennsylvania). “Esta asociación con Moderna podría servir como modelo para desarrollar medicamentos que cambian la vida de quienes padecen enfermedades raras cuando los modelos comerciales tradicionales para el desarrollo de medicamentos se quedan cortos“, ha concluido.


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