Oryzon anuncia la aprobación por la FDA del IND para PORTICO, un ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat en Trastorno Límite de la Personalidad

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16 Jun. 2021
Oryzon anuncia la aprobación por la FDA del IND para PORTICO, un ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat en Trastorno Límite de la Personalidad

El estudio ya está activo en España.

Objetivos primarios: evaluar el efecto de vafidemstat para tratar la agitación y la agresividad y mejorar la enfermedad de forma global.

Oryzon Genomics, S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado que ha recibido la confirmación de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) de la concesión de autorización del IND (Investigational New Drug application) para realizar un estudio clínico de Fase IIb con vafidemstat en pacientes con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP).

El estudio, denominado PORTICO (Nº EudraCT: 2020-003469-20), es un Ensayo de Fase IIb, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento con vafidemstat en pacientes adultos con TLP. El ensayo tiene dos objetivos primarios independientes: evaluar el efecto de vafidemstat para reducir la agitación y agresividad de los pacientes, y evaluar la mejora global de la enfermedad. El ensayo incluye múltiples criterios de valoración primarios y secundarios. El ensayo se llevará a cabo en 15-20 centros en Europa y EE.UU. y planea incluir unos 160 pacientes en total, distribuidos en dos brazos. Está previsto realizar un análisis intermedio para ajustar el número final de pacientes necesarios para evaluar la eficacia.

El Dr. Carlos Buesa, Presidente y CEO de Oryzon, ha comentado: "El inicio de PORTICO en EE.UU es un hito corporativo muy importante, permitirá acelerar de forma decisiva el estudio y facilita además el diálogo con el regulador estadounidense de cara a los siguientes pasos en el desarrollo clínico de vafidemstat”.

PORTICO basa su racional científico en la capacidad de vafidemstat de inhibir LSD1, reduciendo la agresión, aumentando la sociabilidad y mitigando la evitación social, como se ha probado en varios modelos preclínicos (ver Maes et al., PLOS ONE 2020 https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0233468), así como en los datos clínicos obtenidos en el ensayo de Fase IIa REIMAGINE, donde vafidemstat redujo la agitación-agresión en pacientes con TLP, trastorno por déficit de atención e hiperactividad y trastorno del espectro autista, y mostró efectos globales positivos en estos trastornos psiquiátricos, especialmente en TLP, tras 2 meses de tratamiento. Vafidemstat ha mostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en múltiples ensayos clínicos de Fase I/II, con más de 300 sujetos tratados, algunos de ellos durante hasta 24 meses. Vafidemstat no se ha asociado con sedación, aumento de peso o efectos secundarios extrapiramidales, que son comunes en los tratamientos antipsicóticos actuales, ni con ningún otro evento adverso.

El Director Médico de Oryzon para SNC, el Dr. Michael Ropacki, ha comentado: "Se cree que el trastorno límite de la personalidad se deriva de complejas interacciones entre factores ambientales, anatómicos, funcionales, genéticos y epigenéticos. Teniendo en cuenta el papel de la epigenética en el TLP, los datos preclínicos de vafidemstat que apoyan la restauración de la conectividad entre el córtex prefrontal y el cerebro medio, así como los datos en humanos que apoyan mejoras en la agitación y agresividad y una mejora global en la enfermedad TLP, creemos que vafidemstat puede transformar el tratamiento de los pacientes con TLP”.

El TLP es un trastorno mental grave que afecta al 1,6% de la población general. Los pacientes con TLP suelen experimentar inestabilidad emocional, impulsividad, creencias irracionales y percepción distorsionada, y relaciones intensas pero inestables con los demás. La agitación y agresividad, a menudo contra uno mismo, y una alta tasa de suicidios son también frecuentes en estos pacientes. No hay tratamientos farmacológicos aprobados para esta enfermedad, y se calcula que alrededor de 1,4 millones de pacientes con TLP en EE.UU. son tratados con fármacos no autorizados para hacer frente a los diferentes síntomas.


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