Real World Data para principiantes: principales fuentes de datos y principales usuarios

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Febrero 2022
Real World Data para principiantes: principales fuentes de datos y principales usuarios
Por
António Valente, PhD, MBA. Head. Cegedim Health Data Spain.

Los Real World data (datos observacionales derivados de lo que ocurre en el mundo real, o RWD) han ido ganando importancia en los últimos años, tanto desde el punto de vista de la demanda como de la oferta. Cada vez son más las partes interesadas de la industria de las ciencias de la vida (que incluye la industria farmacéutica, biotecnológica y de dispositivos médicos) que los utilizan como fuente de datos para complementar los resultados de los ensayos clínicos, evidenciando la eficacia y eficiencia de los medicamentos en condiciones del mundo real con miles de pacientes y sus interacciones con sus médicos.


Las fuentes de datos de RWD pueden ser varias. Las principales son las historias médicas electrónicas (EMR) y las historias clínicas electrónicas (EHR). Aunque ambas incluyen registros digitales, las EHR suelen ser más holísticas y completas, ya que proporcionan información de múltiples médicos que tienen contacto con el paciente, lo que permite una visión más a largo plazo de la salud de los pacientes. Por ejemplo, una base de datos RWD que incluya el recorrido del paciente entre la atención primaria y la secundaria, con el historial longitudinal de contactos, prescripciones, diagnósticos, analíticas y otras métricas, en la que cada paciente tenga una única identificación anonimizada y disociada, puede considerarse una EHR.

Veamos ahora otras fuentes de RWD. Las bases de datos de claims y billing consisten, en una definición simplificada, en los códigos de facturación que los médicos (solicitud de medicamentos con receta), las farmacias (datos de recetas), los hospitales y otros proveedores de atención sanitaria presentan a los pagadores. Otra fuente de RWD que ha experimentado un fuerte crecimiento son los dispositivos de monitorización de la salud y las apps de salud. Se trata de dispositivos portátiles, implantables y de control de la salud en el hogar que están equipados con conectividad a Internet. Un número creciente de aplicaciones sanitarias permite esta monitorización, a través de plataformas basadas en la nube, posibilitando la transferencia y el almacenamiento de datos clínicos, con el consentimiento del paciente. Los registros de pacientes son sistemas que utilizan métodos de estudio de observación para recopilar datos uniformes (clínicos y de otro tipo) con el fin de evaluar resultados específicos para una población definida por una enfermedad, condición o exposición específica, y los datos se recogen de los pacientes que han dado su consentimiento. Un ejemplo es el registro de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística. La investigación primaria de mercado, en la que participan médicos, pacientes y la población en general, también puede ser una fuente importante de RWD. Las partes interesadas pueden utilizar encuestas administradas a pacientes con patologías específicas y a sus médicos, para investigar datos relacionados con ambos, como los tratamientos, los resultados de los pacientes con un problema de salud específico, la percepción de los médicos, la calidad de vida de los pacientes, entre otros datos. Una fuente más reciente de RWD son las redes sociales. De hecho, se pueden recopilar varios datos mediante el análisis de las publicaciones y los comentarios de millones de pacientes que utilizan las principales plataformas de medios sociales. Un ejemplo de ello es una reciente iniciativa de colaboración conjunta de Cegedim Health Data y Kap Code que generó una perspectiva única basada tanto en la valoración cuantitativa mediante registros médicos longitudinales anonimizados de pacientes procedentes de EHR, como en la visión cualitativa de los pacientes acerca de la insuficiencia cardíaca, recogida a través las redes sociales en España. Se observó un claro sentimiento de angustia entre los pacientes con insuficiencia cardíaca, por el miedo a que se retrasen las citas médicas, a tener más dificultades para acceder a la asistencia sanitaria (especialmente a los hospitales), por la percepción del riesgo de interrumpir los tratamientos y por tener un mayor riesgo de infectarse por Covid-19.

Varias partes interesadas de la industria de las ciencias de la vida son usuarios de RWD y de sus resultados - Real World Evidence (RWE). Las empresas farmacéuticas, biotecnológicas y de dispositivos médicos utilizan la RWD&E en diversos ámbitos. Desde el punto de vista de la "industria", la I+D puede utilizar la RWD para ayudar a descubrir necesidades médicas no cubiertas, apoyar los diseños de los ensayos clínicos y de los estudios de observación para generar nuevos enfoques de tratamiento (mediante la detección de patrones), e identificar a los pacientes elegibles para el reclutamiento de ensayos clínicos. En el ámbito de la farmacovigilancia, los RWD pueden ayudar a identificar los acontecimientos adversos y a responder más rápidamente a ellos, así como a identificar el posible uso no autorizado de los medicamentos. Los departamentos médicos pueden utilizar RWD para apoyar la educación sanitaria, evaluar las prácticas frente al perfil del paciente, los diagnósticos y la posología, así como complementar la investigación clínica con datos procedentes de pacientes reales con múltiples patologías reales. Los departamentos responsables del lanzamiento de productos pueden utilizar RWD en los modelos de impacto presupuestario, en la definición de nuevos precios y en el reembolso, para ayudar a garantizar la aceptación de pago de medicamentos caros y para poner de manifiesto el valor del producto globalmente. RWD también puede ser utilizado por las empresas en el ámbito de Marketing, Ventas y Estrategia. Los departamentos de marketing pueden comprender mejor el flujo de pacientes en un entorno real e imparcial, así como identificar áreas para la detección de enfermedades y otros servicios sanitarios. También pueden utilizar RWD para comprender la adherencia de los pacientes con el objetivo de mejorar su salud. Los departamentos de ventas pueden utilizar RWD para ayudar a afinar las previsiones de ventas con datos de campo, y para comprender el efecto del comportamiento de las prescripciones en respuesta a las iniciativas de eficacia de la fuerza de ventas. Por último, desde el punto de vista estratégico, las empresas pueden utilizar RWD para vincular datos reveladores de diferentes fuentes para detectar tendencias, patrones y oportunidades para mejorar la adherencia y la atención de los pacientes. También desde el punto de vista de la industria, las asociaciones de fabricantes de medicamentos pueden utilizar RWD para obtener evidencia que podrían ayudar a las negociaciones con los reguladores / autoridades sanitarias sobre el presupuesto de medicamentos y los límites de gasto en medicamentos.

Hay otras partes interesadas que son usuarios o podrían ser potenciales usuarios de RWD&E. Los reguladores y los pagadores pueden utilizar RWD&E de varias maneras, incluyendo el seguimiento de la seguridad post comercialización y los eventos adversos para tomar decisiones regulatorias, apoyando las decisiones de reembolso y precios con datos contextualizados en el mundo real, desarrollando directrices y herramientas de apoyo a la decisión para su uso en la práctica clínica (pathways, límites de prescripción), y analizando la rentabilidad comparativa de los nuevos productos frente a los previamente aprobados. Las organizaciones sanitarias (hospitales, centros de salud, clínicas, ...) también pueden utilizar la RWD&E de varias maneras. Entre ellas, la racionalización del uso de medicamentos basada en la evidencia de la rentabilidad de varios tratamientos/medicamentos alternativos, la implementación de vías de prescripción, límites y directrices, la identificación de las principales fuentes de costes (caracterización del paciente, historial de la enfermedad, factores ambientales, ...), y la argumentación para mantener o aumentar la financiación pública o privada de los medicamentos, basada en la evidencia de las métricas de los pacientes y los medicamentos. Los médicos también pueden beneficiarse del uso de RWD&E. Algunos de los usos incluyen la mejora del proceso de toma de decisiones sobre la prescripción, la generación de conciencia y conocimientos sobre las interacciones inesperadas de los medicamentos o los efectos secundarios, el aumento potencial del compromiso y la adherencia del paciente, y la mejora de la educación del paciente en la gestión de la enfermedad. Las CRO y las empresas de consultoría también son usuarios de RWD&E, con el fin de obtener datos ricos, sólidos y fiables para realizar estudios observacionales (tanto retrospectivos como prospectivos).

Las universidades y los investigadores utilizan los RWD para acceder a datos empíricos para desarrollar investigaciones y publicar en revistas revalidadas por expertos, asegurar el acceso a subvenciones públicas y privadas para la investigación a través de un flujo estable de RWD, o establecerse como centros de investigación especializados en RWE. Entre los usuarios no tradicionales de RWD&E se encuentran los canales de distribución. Los mayoristas pueden utilizar potencialmente los RWD&E para aumentar su poder de negociación con los fabricantes, basándose en el impacto de los medicamentos en un contexto real.

Las farmacias pueden utilizar RWD&E para tener un conocimiento más profundo del perfil de sus pacientes en cuanto a enfermedades, medicamentos tomados, etc. Las compañías de seguros pueden utilizar los RWD&E para apoyar las decisiones de cobertura, analizando los datos que demuestran la rentabilidad de un medicamento, antes de acordar su pago, o para conocer mejor el perfil de los pacientes cubiertos y no cubiertos en términos de patologías, historial de enfermedades, factores ambientales, demográficos, para segmentar, dirigir y gestionar mejor las decisiones de cobertura y precios. Por último, las asociaciones de pacientes, incluidos los grupos de defensa, también pueden estar interesados en RWD&E, para aumentar la confianza de los pacientes en los tratamientos en lo que respecta a la seguridad, para entender cómo funcionan los medicamentos en un conjunto diverso de poblaciones diferentes, y para tener acceso a argumentos bien fundados para negociar mejor con las aseguradoras y los reguladores (fijación de precios, reembolso, ...).