Nueva terapia para la polineuropatía amiloide familiar de Pfizer es revisada por la FDA

La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha iniciado la revisión de una nueva indicación para Tafamidis Meglumina, un nuevo tratamiento oral de Pfizer para atender la polineuropatía amiloidótica familiar; una rara enfermedad neurodegenerativa, progresiva y mortal que afecta aproximadamente a 8,000 personas en el mundo.

La FDA ha concedido a Tafamidis Meglumina la designación de “revisión prioritaria”, la cual se otorga exclusivamente a los medicamentos que cuentan con un enorme potencial de ofrecer mejoras significativas en el tratamiento de una enfermedad, o por innovar en algún tratamiento donde no existe una terapia adecuada.

La polineuropatía amiloidóticae familiar es una enfermedad neurodegenerativa causada principalmente por una mutación genética de una proteína natural secretada por el hígado llamada transtiretina (TTR). La transtiretina mutada provoca la desestabilización de las proteínas, que al estar mal plegadas forman fibrillas amiloides en los nervios periféricos y autónomos, así como otros órganos, como riñones, corazón y el tracto gastrointestinal.

Los pacientes que padecen esta enfermedad ven disminuida su calidad de vida de manera significativa debido a las afectaciones que ocasiona, tales como: pérdida de la sensibilidad, dolor y debilidad en las extremidades inferiores, alteración del sistema nervioso, disfunción eréctil, diarrea y estreñimiento, pérdida de peso involuntaria, e incontinencia urinaria, entre otras.

A medida que la enfermedad progresa, la mayoría de los pacientes pierden la habilidad de caminar, necesitan apoyo de una silla de ruedas, y finalmente pueden quedar postrados en cama, así como imposibilitados de cuidarse a sí mismos.

La polineuropatía amiloidótica familiar se presenta generalmente en adultos activos de 30 años de edad seguido por la progresión de la enfermedad que puede llegar a la fase terminal aproximadamente en 10 años, según el promedio.

Tafamidis es un nuevo estabilizador selectivo de la proteína TTR, que fue aprobado en noviembre de 2011 por la Comisión Europea. Actualmente, está indicado en la Unión Europea para el tratamiento de la amiloidosis TTR, en pacientes adultos en etapa 1 de la polineuropatía sintomática para retrasar el deterioro neurológico periférico. Este fármaco se encuentra actualmente bajo revisión por la FDA en los E.U.