Oryzon inicia el desarrollo preclínico de su primer fármaco candidato para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

En modelos animales ha demostrado que aumenta la supervivencia y mejora diversos trastornos motores y de comportamiento.

Esta patología neurológica, hereditaria y degenerativa afecta actualmente a unas 4.000 personas en España y no tiene cura.

La compañía biotecnológica Oryzon acaba de iniciar los ensayos preclínicos de una molécula candidata para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, también conocida como el mal de San Vito o Corea de Huntington. Actúa contra dos enzimas del cerebro implicadas en esta patología y ya ha demostrado aumentar la supervivencia y mejorar varios parámetros de movimiento y de comportamiento en modelos de animales.

La enfermedad de Huntington se caracteriza por una progresiva degeneración de las neuronas en el cerebro y que conduce a un deterioro de las funciones motoras y cognoscitivas y a demencia. De origen genético, normalmente se manifiesta a partir de los 30 años y supone un largo proceso de unos 20 años hasta que el paciente fallece.

Actualmente, en España hay unas 4.000 personas que padecen esta patología, para la que no existe cura y cuyos tratamientos actuales son de limitada eficacia, dirigidos básicamente a mejorar los síntomas. Esto hace que exista una fuerte necesidad clínica de hallar un tratamiento para esta enfermedad huérfana.

Por todas estas razones, Oryzon ha decido entrar en desarrollo preclínico con su primer fármaco candidato, un inhibidor bi-específico (primero en su género) contra dos enzimas, las llamadas LDS1 y MAO-B, para el tratamiento de esta grave enfermedad y que ha demostrado incrementar la supervivencia y mejorar varios parámetros motores y de comportamiento en modelos animales.

Según Carlos Buesa, director general de Oryzon, “basándonos en los excelentes resultados obtenidos en nuestras investigaciones, creemos que centrarnos en las moléculas LSD1 y MAO-B podría proporcionar un tratamiento más efectivo para los pacientes que tienen esta devastadora enfermedad”. También señala que “además, el inicio de la fase preclínica de este candidato a fármaco refuerza el liderazgo de Oryzon en el campo de la epigenética desde un abordaje terapéutico. Tenemos un importante portafolio que nos sitúa como socio de elección para explorar las posibilidades terapéuticas de la LSD1 y otros tipos de enzimas”.

Las enzimas monoamino oxidasas B (MAO-B) tienen un papel clave en la activación de los neurotransmisores y son una diana farmacológica para el tratamiento de trastornos neurológicos. En el cerebro de las personas con enfermedad de Huntington se han identificado unos niveles anormalmente elevados de actividad de las MAO-B y también se han observado evidencias de que el metabolismo de la dopamina (uno de los neurotransmisores que emplean las neuronas) por las enzimas MAO-B puede contribuir al daño en una región concreta del cerebro, conocida como el estriado.

Otra enzima, la Lisina Especifica Demetilasa 1 (LSD1), es una diana farmacológica atractiva para nuevos enfoques en el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas, además del cáncer y las enfermedades virales, según se ha sugerido en los últimos años.

El fármaco candidato de Oryzon tiene un bajo peso molecular, buenas propiedades farmacológicas, es biodisponible en forma oral y tiene una capacidad de atravesar la barrera hemato-encefálica remarcable con un buen perfil de seguridad y selectividad.