Nueva solicitud de Ryplazim para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno

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14 Sep. 2020
Nueva solicitud de Ryplazim para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno

Liminal BioSciences anuncia nueva presentación de Biologics License Application a la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. para Ryplazim (plasminógeno) para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno.

Liminal BioSciences Inc., una empresa biofarmacéutica en estado clínico, anunció que la Compañía, a través de su filial estadounidense Prometic Biotherapeutics Inc., ha presentado de nuevo la Biologics License Application (BLA)  para Ryplazim (plasminógeno) con la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno (C-PLGD).

"La nueva presentación de esta BLA representa un hito significativo para Liminal BioSciences y creemos que tiene un potencial significativo para los pacientes y las familias afectadas por la deficiencia congénita de plasminógeno", dijo Kenneth Galbraith, consejero delegado de Liminal BioSciences. "Esperamos seguir trabajando con la FDA hacia nuestro objetivo de lograr la aprobación regulatoria y poner Ryplazim a disposición de los pacientes con esta enfermedad rara congénita en los Estados Unidos".

"C-PLGD es un trastorno multisistema raro que puede tener un profundo efecto en la salud y la calidad de vida de un paciente. Sin tratamiento aprobado disponible, C-PLGD es un área de necesidad significativa no satisfecha en todo el mundo", declaró la Dra. Amy Shapiro, consejera delegada y directora médica del Indiana Hemophilia & Trombosis Center, Inc. e investigadora principal en el ensayo clínico central de apoyo a la nueva presentación de BLA.

En un ensayo clínico central de fase 2/3 para el tratamiento de C-PLGD, la Compañía inscribió 15 pacientes con C-PLGD, incluyendo seis pacientes pediátricos, para 48 semanas de tratamiento con Ryplazim. Todos los pacientes tratados con Ryplazim lograron al menos el aumento objetivo desde el inicio en sus niveles individuales de actividad de plasminógeno a lo largo de 12 semanas de tratamiento. Además, todos los pacientes que tenían lesiones visibles activas cuando se inscribieron en el ensayo tuvieron una curación completa de sus lesiones dentro de las 48 semanas posteriores al inicio del tratamiento. Los acontecimientos adversos notificados en el estudio clínico se caracterizaron como leves, sin muertes de pacientes, eventos adversos graves o acontecimientos adversos que causaron la interrupción del estudio.

"Estamos agradecidos a todas las partes interesadas que han trabajado incansablemente para ayudarnos a alcanzar este hito, incluyendo nuestros equipos dedicados en fabricación, control de calidad e investigación clínica en Liminal BioSciences y los investigadores del estudio, pacientes y familias que han apoyado este programa de desarrollo para Ryplazim. Estamos comprometidos a traer a los pacientes potenciales la primera opción de tratamiento aprobada por la FDA para C-PLGD que podría hacer una diferencia positiva en sus vidas", declaró Moira Daniels, responsable de asuntos regulatorios y garantía de calidad para Liminal BioSciences.

En 2017 la Compañía recibió una Carta de Respuesta Completa (CRL) en respuesta a una presentación de BLA para Ryplazim. La Compañía cree que la nueva presentación aborda las deficiencias descritas en la CRL, que estaban relacionadas con ciertos procedimientos de fabricación. La Compañía cree además que la BLA enmendada representa una nueva presentación de Clase 2 que proporcionaría una fecha de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) para la revisión y la acción de la FDA dentro de los seis meses a partir de la fecha de la nueva presentación. A la espera de la confirmación de la FDA de que la nueva presentación aborda los problemas planteados en la CRL, la actual guía publicada por la FDA es que indicarán la nueva fecha de vencimiento de la acción por escrito a la Compañía dentro de los 14 días de la recepción de la nueva presentación de BLA. La FDA otorgó previamente Designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara para Ryplazim para el tratamiento de C-PLGD.

Bajo la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA y los programas de cupones, la FDA puede otorgar un cupón de revisión prioritario (PRV) a un patrocinador que recibe una aprobación de producto para una "enfermedad pediátrica rara", que se define como una enfermedad en la que las manifestaciones graves o potencialmente mortales afectan principalmente a menos de 200.000 personas en los EE.UU. Sujeto a la aprobación de la FDA de Ryplazim para el tratamiento de C-PLGD, la Compañía puede ser elegible para recibir un cupón de revisión prioritaria, que luego podría ser canjeado para recibir una revisión prioritaria para una solicitud de marketing posterior o vendido o transferido a otra compañía.


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