PTC Therapeutics anuncia el inicio de la fase 2/3 en el ensayo clínico para evaluar PTC299 en el tratamiento de COVID-19

Ver por categoría:
Enviar a un amigo | Imprimir en PDF
 
22 Jun. 2020
PTC Therapeutics anuncia el inicio de la fase 2/3 en el ensayo clínico para evaluar PTC299 en el tratamiento de COVID-19

Tratamiento oral con un novedoso mecanismo de acción dual que tiene el potencial de abordar los dos elementos críticos relacionados con el COVID-1: la replicación viral y la respuesta inflamatoria descontrolada

Autorizado ya por la FDA americana, se trata de un estudio clínico aleatorio, doble ciego, controlado con placebo, multinacional en fase 2/3, con dos etapas y listo para iniciarse en los EE.UU. en los próximos días.

PTC Therapeutics ha anunciado la autorización de la FDA (Food and Drug Administration de Estados Unidos) para iniciar del ensayo clínico en Fase 2/3 para la investigación de PTC299, un inhibidor de la dihidroorotato deshidrogenasa (DHODH), como posible tratamiento para COVID- 19. PTC299 es un fármaco oral en investigación con un novedoso mecanismo de acción dual con potencial para abordar los dos elementos críticos de COVID-19: 1) la alta replicación viral y 2) la respuesta inflamatoria descontrolada que se produce tras la infección. PTC iniciará el estudio integrado en Fase 2/3 en Estados Unidos en los próximos días con previsión de desarrollarlo en otros lugares a nivel mundial.

"Somos muy optimistas en cuanto al potencial de PTC299 como parte de la solución a esta crisis de salud pública mundial sin precedentes, motivo por el cual le hemo dado una prioridad alta dentro de nuestra organización", ha comentado Stuart W. Peltz, Ph.D., Director Ejecutivo de PTC Therapeutics, Inc. "El hecho de que PTC299 inhiba DHODH nos permite abordar de manera única los dos problemas principales de COVID-19, con el objetivo de reducir la alta replicación viral y atenuar selectivamente la respuesta inmune causada por la tormenta descontrolada de citoquinas resultante de la infección por SARS-CoV-2".

PTC299 es una pequeña molécula de administración oral que inhibe la enzima celular DHODH implicada en la síntesis de ARN necesario para la producción de SARS-CoV-2. PTC299 ha demostrado una potente inhibición de la replicación viral en ensayos basados en células SARS-CoV-2, animándonos a realizar rápidamente el ensayo clínico. Varios virus de ARN requieren los mismos componentes básicos, lo que explica por qué en las pruebas preclínicas PTC299 ha demostrado una actividad antiviral de amplio espectro.

"La infección con SARS-CoV-2 ha causado COVID-19 en millones de personas en todo el mundo y la muerte de cientos de miles. El próximo año, el SARS-CoV-2 podría infectar y matar a un número aún mayor de personas. Como parte de una comunidad global, estamos trabajando juntos y a una velocidad sin precedentes para encontrar tratamientos que bloqueen el virus y sus consecuencias mortales", ha comentado el Dr. Jeremy Luban, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts. "PTC299 se encuentra entre los tratamientos potenciales más prometedores en el horizonte inmediato ya que inhibe de manera potente el SARS-CoV-2 en el laboratorio, ya se ha utilizado en personas, está formulado para administración oral y puede atenuar la inflamación mortal observada en los casos más graves de COVID-19. Además, PTC299 se dirige a una enzima celular, a diferencia de una viral, y por lo tanto es menos probable que provoque SARS-CoV-2 resistente a medicamentos".

Este estudio integrado en Fase 2/3 evaluará la eficacia y seguridad de PTC299 en dos etapas: la primera compuesta por 40 pacientes, seguida por una cohorte más grande de aproximadamente 340 pacientes. El objetivo principal es evaluar la eficacia clínica de PTC299 en comparación con el placebo evaluado en el intervalo hasta la mejoría respiratoria en individuos adultos hospitalizados con COVID-19.

PTC299 también se está desarrollando para el tratamiento de indicaciones oncológicas, motivo por el cual se ha estudiado ampliamente en otros nueve ensayos clínicos y en más de 300 individuos, incluidos pacientes oncológicos y voluntarios sanos. Además, PTC299 se está estudiando actualmente en un ensayo clínico en pacientes con leucemia mieloide aguda (AML). En un estudio clínico de PTC299, los resultados mostraron que PTC299 inhibió la DHODH, confirmando el mecanismo de acción en pacientes.


Antiinfecciosos