Aprueban en EEUU primer tratamiento para la porfiria hepática aguda

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25 Nov. 2019
Aprueban en EEUU primer tratamiento para la porfiria hepática aguda

Givlaari se convierte en el segundo ARNi terapéutico de Alnylam aprobado por la FDA en los últimos 16 meses y la primera aprobación de un ARN terapéutico conjugado con GalNAc, un hito en el avance de los medicamentos genéticos de precisión.

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la aprobación a Givlaari (givosiran) de Alnylam Pharmaceuticals para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda (AHP), un trastorno genético raro que conduce a la acumulación de moléculas de porfirina tóxicas que se forman durante la producción de hemo (lo que ayuda unir oxígeno en la sangre).

"Creemos que la aprobación de Givlaari representa un evento histórico para el avance de los medicamentos genéticos de precisión, proporcionando una nueva esperanza para los pacientes y sus cuidadores que viven con las manifestaciones debilitantes de AHP y la naturaleza impredecible de los ataques de AHP, así como para los médicos que diagnostican y tratar a estos pacientes Agradecemos a los investigadores, pacientes y familias que han ayudado a hacer realidad esta nueva opción de tratamiento para la comunidad AHP. También encomiamos a la FDA por reconocer la inmensa necesidad médica y otorgar esta aprobación tan rápidamente”, dijo John Maraganore, Director Ejecutivo de Alnylam.

"Givlaari ahora se convierte en el segundo ARNi terapéutico de Alnylam aprobado por la FDA en los últimos 16 meses y la primera aprobación de un ARN terapéutico conjugado con GalNAc aprobado en el mundo, representando un momento decisivo para una tecnología pionera exclusiva de los científicos de Alnylam", añadió.

Esta aprobación se basó en los resultados de un ensayo clínico de 94 pacientes con porfiria hepática aguda. El rendimiento de Givlaari se midió por la tasa de ataques de porfiria que requirieron hospitalizaciones, visitas urgentes de atención médica o infusión intravenosa de hemina en el hogar. Los pacientes que recibieron Givlaari experimentaron un 70% menos de ataques de porfiria en comparación con los pacientes que recibieron un placebo.

En agosto, Alnylam anunció un acuerdo de educación y promoción de enfermedades gastrointestinales (GI) en los Estados Unidos para Givlaari con Ironwood Pharmaceuticals. Según el acuerdo, Alnylam aprovechará las capacidades líderes de Ironwood en GI para ayudar a crear conciencia sobre AHP entre los gastroenterólogos y otros profesionales de la salud en los EEUU. Ironwood también participará en los esfuerzos de promoción de Givlaari, ampliando las actividades de comercialización de Alnylam.

La FDA otorgó a esta solicitud la designación de terapia innovadora y la designación de revisión prioritaria. Givlaari también recibió la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para ayudar y alentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. 


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