Pfizer y Sangamo Therapeutics obtienen resultados prometedores de estudio en terapia génica para hemofilia A

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10 Abr. 2019
Pfizer y Sangamo Therapeutics obtienen resultados prometedores de estudio en terapia génica para hemofilia A

Según ha informado la farmacéutica, los datos indican que el tratamiento es, en general, "bien tolerado", y se ha observado un aumento dosis-dependiente de los niveles del factor VIII (FVIII) en las cohortes establecidas en el diseño del estudio.

"La baja variabilidad, entre cada paciente y cada cohorte, unida a la buena tolerancia, la relación de dependencia con las dosis y el mantenimiento del FVIII nos sugieren que esta terapia podría ser una opción revolucionaria en el tratamiento de la hemofilia", explica el director médico de Sangamo Therapeutics, Edward Conner.

Los resultados analizados recogen los datos de los ocho pacientes tratados en el estudio, divididos en cuatro cohortes de dosis ascendentes, con dos pacientes por cohorte. En las cohortes de mayor dosificación se observaron aumentos clínicamente importantes de la actividad del FVIII, mientras que en la cohorte de la dosis mayor se alcanzaron niveles normales del factor.

"Los datos son realmente prometedores y va a ser muy interesante observar a más pacientes durante un periodo de tiempo más prolongado para asegurar que estos datos son sostenidos", asegura la profesora de Medicina de la universidad de Washington e investigadora del Instituto Bloodworks Northwest y del estudio 'Alta', Barbara Konkle.

Además del desarrollo y comercialización de terapia génica en hemofilia A, Pfizer y Sangamo también colaboran en la investigación de terapia génica en esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y degeneración lobar frontotemporal (DLFT).

http://pfizer.com.mx
Sangre y Hematología  



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