Takeda presentará avances para 3 trastornos raros de almacenamiento lisosómico

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04 Feb. 2019
Takeda presentará avances para 3 trastornos raros de almacenamiento lisosómico

 Takeda anunció hoy que hará 12 presentaciones, incluidos 11 pósters y una presentación oral, en el 15º WORLDSymposium anual 2019, en Orlando, Florida, del 4 al 8 de febrero. 

Las presentaciones y otras actividades de la compañía se centrarán en sus esfuerzos de investigación y desarrollo en los trastornos de almacenamiento lisosómico (TAL), como el síndrome de Hunter (también conocido como mucopolisacaridosis de tipo II o MPS II), la enfermedad de Gaucher de tipo 1, la enfermedad de Fabry y la leucodistrofia metacromática (también conocida como LDM).

La compañía patrocinará también un simposio satélite sobre el papel de los biomarcadores en el manejo clínico de las enfermedades lisosómicas y tendrá un stand en la sala de exhibiciones del WORLDSymposium (Stand n.º 105).

"Este año, estamos encantados de demostrar que Takeda tiene un compromiso de apoyo a la comunidad de los pacientes con trastornos del almacenamiento lisosómico y en hacer avanzar tratamientos en áreas de una elevada necesidad no cubierta," dijo Hartmann Wellhoefer, M.D., Vicepresidented del Departamento Médico, Enfermedades Raras y Medicina Interna, I+D Internacional de Takeda.

"Esperamos con ganas seguir participando anualmente en este congreso único que nos da la oportunidad de reconectar y relacionarnos con los expertos más importantes del mundo en los TAL y con organizaciones de pacientes, que comparten con nosotros nuestra pasión por ayudar a los pacientes afectados por enfermedades raras", añadió.

Esta próxima reunión anual del WORLDSymposium se centra en las últimas investigaciones científicas y clínicas sobre los TAL, un conjunto de unos 50 trastornos causados por déficit enzimáticos específicos y que conducen a una discapacidad y una carga de enfermedad importantes.

Enfermedad de Fabry

La enfermedad de Fabry es una enfermedad lisosómica que afecta tanto a varones como a mujeres que interfiere con la capacidad del cuerpo para descomponer una sustancia grasa específica (globotriaosilceramida o Gb3) que se acumula dentro del cuerpo debido a un déficit de una enzima específica ( -galactosidasa A). Se calcula que la enfermedad de Fabry afecta a 1 de cada 117.000 nacidos vivos.

Síndrome de Hunter

El síndrome de Hunter es una enfermedad lisosómica rara, gravemente debilitante, causada por un déficit de iduronato-2-sulfatasa, una enzima que es necesaria para descomponer sustancias del cuerpo llamadas glicosaminoglicanos (GAG). Sin esta enzima, los GAG pueden acumularse, causando diversos signos y síntomas relacionados con la enfermedad. Aproximadamente dos de cada tres pacientes con síndrome de Hunter están también afectados por deterioro cognitivo progresivo. El síndrome de Hunter afecta a 1 de cada 162.000 nacidos vivos y casi exclusivamente a varones.

Enfermedad de Gaucher de tipo 1

La enfermedad de Gaucher de tipo 1 es un problema metabólico raro, hereditario y la enfermedad lisosómica más frecuente. Afecta a aproximadamente 1 de cada 100.000 personas de la población general y a 1 de cada 855 personas en la comunidad judía askenazi. Los pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 pueden experimentar diversos síntomas y grados de intensidad de la enfermedad, lo que hace que la enfermedad de Gaucher de tipo 1 sea difícil de diagnosticar.

http://www.takedamexico.com
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