FDA aprueba Gamifant® primer y único tratamiento para la linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (HLH)

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04 Dic. 2018
FDA aprueba Gamifant® primer y único tratamiento para la linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (HLH)

La HLH primaria es un síndrome ultra-raro de hiperinflamación con alta morbilidad y mortalidad y para el cual no había un fármaco aprobado previamente. 

Gamifant® representa un gran avance en el tratamiento de estos pacientes a través de un modo de acción específico.

Swedish Orphan Biovitrum (Sobi), compañía biofarmacéutica internacional dedicada a enfermedades raras, y Novimmune, compañía suiza de biotecnología, anuncia hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Gamifant ® (emapalumab-lzsg), ​​un anticuerpo bloqueador de interferón gamma (IFNγ) para el tratamiento de pacientes pediátricos (recién nacidos y ancianos) con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (HLH) con enfermedad refractaria, recurrente o progresiva o intolerancia a la terapia convencional con HLH.

"La aprobación de Gamifant por parte de la FDA es una manifestación de la visión de Sobi para brindar tratamientos transformadores a pacientes con una gran necesidad médica", dice el presidente y CEO de Sobi, Guido Oelkers.

Gamifant agregará una fuerza significativa a la franquicia de Sobi's Immunology, junto con Kineret y la reciente adquisición de los derechos de los EEUU a Synagis®. Nos gustaría reconocer el excelente trabajo realizado por Novimmune para desarrollar y llevar este importante tratamiento a la aprobación, y Sobi ahora se enfocará en asegurar una comercialización exitosa de Gamifant para el beneficio de los pacientes con HLH en los Estados Unidos ".

La aprobación de la FDA se basa en datos del estudio de fase pivotal 2/3 que incluyó pacientes con HLH primario. El objetivo principal del estudio en pacientes con enfermedad refractaria, recurrente o progresiva durante la terapia convencional con HLH o que no toleraron la terapia convencional con HLH se logró, con una proporción clínicamente significativa y estadísticamente significativa de pacientes que demostraron una respuesta general al final del tratamiento.

Además, el 70% de los pacientes procedieron a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). Las reacciones adversas notificadas con mayor frecuencia (≥ 20%) fueron infecciones, hipertensión, reacciones relacionadas con la perfusión y fiebre. Los resultados del estudio fundamental se presentarán en las próximas reuniones internacionales.

Milan Zdravkovic, Director Médico y Jefe de Investigación y Desarrollo de Sobi, expresó: “La HLH primaria es una enfermedad muy rara con una morbilidad y mortalidad significativas. La aprobación de Gamifant como el primer tratamiento para la HLH primaria es un paso importante en nuestro viaje de ayuda a estos pacientes ".

"Nos complace enormemente poder ofrecer un nuevo medicamento a los pacientes que padecen HLH primario", comentó Cristina de Min, Directora Médica de Novimmune. “Gamifant es el primer medicamento específicamente dirigido a neutralizar el IFNγ".

"Nos gustaría expresar nuestro más sincero agradecimiento a los pacientes, las familias y los proveedores de atención médica que participaron en el estudio clínico de emapalumab y cuyos esfuerzos ayudaron a hacer posible la aprobación de hoy. También nos gustaría agradecer a la FDA por su apoyo continuo durante el desarrollo de emapalumab", añadió. 

Sobre la base de la validación clínica de este nuevo objetivo, se están realizando estudios clínicos adicionales o se están planificando con emapalumab en enfermedades para las cuales el IFN se considera patógeno.

En los EEUU, Gamifant se revisó en Priority Review y recibió la Designación de medicamento huérfano, la Designación de terapia innovadora y la Designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA. Novimmune es elegible para recibir un vale de revisión de prioridad (PRV) con la aprobación.

En Europa, el emapalumab fue aceptado para su revisión por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en agosto de 2018 y recibió la designación de huérfano y el estado de PRIority MEdicine (PRIME) por parte de la EMA.

Gamifant fue desarrollado y presentado para su aprobación a la FDA por Novimmune. Sobi adquirió los derechos globales de Gamifant de Novimmune a través de un acuerdo de licencia exclusivo anunciado en julio de 2018.

Sangre y Hematología  



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