FDA aprueba 'Galafold' (Amicus Therapeutics) para tratar la enfermedad de Fabry

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06 Sep. 2018
FDA aprueba 'Galafold' (Amicus Therapeutics) para tratar la enfermedad de Fabry

Galafold es la primera nueva opción terapéutica para la enfermedad de Fabry en EEUU en más de 15 años.

Amicus Therapeutics ha anunciado que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación acelerada a Galafold (migalastat) 123 mg cápsulas. Galafold es un medicamento oral y personalizado indicado por la Comisión Europea para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.

Galafold se aprobó mediante el proceso de Aprobación Acelerada - Subpart H, basado en la reducción de los niveles del sustrato globotriaosilceramida (GL-3) en los capilares intersticiales renales. Como una condición de esta aprobación acelerada, Amicus Therapeutics continuará estudiando Galafold en un programa confirmatorio de estudios fase 4.

Galafold es una cápsula que se toma en días alternos a la misma hora del día. La FDA ha aprobado Galafold para 348 variantes genéticas del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento. Galafold es el primer medicamento oral para la enfermedad de Fabry y la primera terapia aprobada para esta enfermedad en Estados Unidos en más de 15 años.

John F. Crowley, Presidente y Director General de Amicus Therapeutics, Inc., declaró, “Esta aprobación de la FDA para Galafold es un momento de cambio para las personas con enfermedad de Fabry que viven en Estados Unidos al facilitar, tras más de 15 años, una nueva opción terapéutica para los pacientes adultos con mutaciones del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento. La comunidad de enfermos Fabry ha tenido una participación active en cada fase del desarrollo de este fármaco".

"Estamos muy agradecidos a esta extraordinaria y apasionada comunidad, especialmente a los pacientes y facultativos, que han hecho posible la investigación mediante su participación en los ensayos clínicos, así como a los reguladores de Estados Unidos y a nuestro siempre persistente y dedicado equipo de Amicus. Este éxito enfatiza la misión de nuestra compañía, que está centrada en transformar las vidas de las personas que viven con enfermedades raras. Con nuestro nuevo y muy motivado equipo americano, estamos preparados para poner Galafold a disposición de tantos pacientes, en los que esté indicado, como sea posible", añadió el directivo.

La enfermedad de Fabry es un trastorno raro, progresivo y hereditario caracterizado por un gen (GLA) defectuoso que causa una deficiencia enzimática. Esta enzima es responsable de la ruptura del sustrato y, cuando es deficiente en esta enfermedad, se acumula en los riñones, uno de los principales órganos o sistemas afectados en la enfermedad de Fabry. En Estados Unidos se estima que hay más de 3.000 personas viviendo con esta enfermedad y que más del 50% de estos pacientes diagnosticados actualmente no reciben ningún tratamiento. Globalmente se estima que entre el 35 y el 50% de los pacientes con enfermedad de Fabry pueden tener mutaciones del gen GLA susceptibles de responder a este fármaco.

Las personas con enfermedades raras frecuentemente disponen de limitadas opciones terapéuticas, por lo que la investigación que lleve a nuevos tratamientos es crítica. Como médico e investigador, traté al primer paciente que recibió Galafold en un ensayo clínico. Hoy, muchos años después, estoy encantado de que más pacientes vayan a tener acceso a este medicamento personalizado”, dijo Raphael Schiffmann, M.D., M.H.Sc., Director, Baylor Scott & White Research Institute, Kimberly H. Courtwright and Joseph W. Summers Institute of Metabolic Disease – Dallas.

La aprobación de la FDA se basa en los resultados del ensayo clínico de registro, fase 3, realizado en pacientes naïve (estudio 011 o FACETS), que demostró la eficacia de Galafold, incluyendo la reducción de sustrato acumulado en los capilares intersticiales renales. Los efectos adversos asociados a Galafold más frecuentemente encontrados fueron dolor de cabeza, nasofaringitis, infección del tracto urinario, náuseas y pirexia.

Hoy un día de celebración largamente esperado para todos los que vivimos con y apoyamos a las personas con enfermedad de Fabry, especialmente a aquellos que han participado en el desarrollo de Galafold en Estados Unidos”, señaló Jack Johnson, Fundador y Director Ejecutivo de Fabry Support & Information Group. “Con la aprobación de la FDA, algunos miembros de la comunidad de pacientes con enfermedad de Fabry en Estados Unidos finalmente tienen una segunda opción terapéutica. A través de su firme compromiso e innovación científica, Amicus ha proporcionado una muy necesaria nueva opción terapéutica para muchos pacientes Fabry”.

Amicus Therapeutics comercializará Galafold en Estados Unidos inmediatamente. Con la aprobación de hoy, pacientes de 20 países en el mundo disponen de acceso financiado a Galafold. Galafold está aprobado en Australia, Canadá, Unión Europea, Israel, Japón, Corea del Sur, Suiza y Estados Unidos. Galafold está pendiente de aprobación en Taiwán.

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