CE autoriza comercializar 'Lamzede' (Chiesi) para alfa manosidosis (enfermedad ultra rara)

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04 Abr. 2018
CE autoriza comercializar 'Lamzede' (Chiesi) para alfa manosidosis (enfermedad ultra rara)

Alfa manosidosis es una enfermedad ultra rara, causada por el déficit o el mal funcionamiento de la alfa-manosidasa, una enzima involucrada en la degradación celular de las glicoproteínas.

La Comisión Europea ha autorizado la comercialización de Lamzede (velmanasa alfa), de la compañía farmacéutica Chiesi, el primer tratamiento enzimático sustitutivo para controlar las manifestaciones no neurológicas de los pacientes con formas de leves a moderadas de alfa manosidosis, una enfermedad ultra rara progresiva y debilitante.

Con esta decisión,el laboratorio señala que Lamzede está ahora aprobado para su uso en los 31 países europeos regulados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). A su vez, añade que esta autorización de comercialización se emite bajo “circunstancias excepcionales” de acuerdo con la legislación comunitaria, que tiene como objetivo permitir el tratamiento de enfermedades ultra raras en las que los estudios clínicos a gran escala no son factibles.

Alfa manosidosis es una enfermedad ultra rara, causada por el déficit o el mal funcionamiento de la alfa-manosidasa, una enzima involucrada en la degradación celular de las glicoproteínas. El déficit en la actividad de la alfa-manosidasa conduce a la acumulación tóxica y progresiva de oligosacáridos no digeridos en las células de tejidos y órganos.

Los síntomas más frecuentes de esta patología incluyen: dimorfismo facial, déficit intelectual, trastornos progresivos de la función motora y discapacidad física y auditiva, déficit cognitivo progresivo e incapacidad del habla, inmunodeficiencia e infecciones recurrentes, trastornos psiquiátricos y anomalías esqueléticas.

Pronóstico a largo plazo
El pronóstico a largo plazo generalmente es pobre con una esperanza de vida reducida. Sobre velmanasa alfa, Chiesi señala que se administra semanalmente mediante perfusión intravenosa para reemplazar las enzimas faltantes o defectuosas que causan la enfermedad.

Por su parte, el director de la Región Europa del Grupo de esta compañía farmacéutica, Alessandro Chiesi, destaca que “Lamzede es el primer tratamiento aprobado para alfa manosidosis con potencial para modificar la progresión de la enfermedad, por tanto, el próximo objetivo es proporcionar esta terapia, lo antes posible, a los pacientes en Europa”.

http://www.chiesi.mx
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