Evaluación de resultados en salud y acceso al mercado de los nuevos medicamentos: un binomio necesario

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Marzo 2020
Evaluación de resultados en salud y acceso al mercado de los nuevos medicamentos: un binomio necesario
Por
Javier Soto. Dpto. de Farmacoeconomia y Resultados en Salud. Relaciones Institucionales y Acceso al Mercado. Pfizer.

En la actualidad, dentro del SNS se debería incrementar el acceso de los nuevos medicamentos que realmente aporten valor añadido a los pacientes y al SNS. A la hora de medir este valor va a ser clave disponer de datos de resultados en salud (clínicos, económicos y humanísticos) obtenidos en los pacientes, por lo que es prioritario que dentro del SNS se empiece a medir de forma rutinaria los resultados en salud generados en los pacientes.


El Sistema Nacional de Salud (SNS) en nuestro país se encuentra en la actualidad en una encrucijada, ya que cada vez son mayores las necesidades sanitarias por parte de la sociedad y, sin embargo, los recursos disponibles cada vez son más limitados para la atención sanitaria de la población. Fruto de este desajuste entre las necesidades sanitarias y los recursos existentes, el SNS tendría que evolucionar y acometer reformas para poder garantizar a futuro su calidad, sus prestaciones, y su sostenibilidad financiera.

En este contexto actual, una de las estrategias que el SNS debería implementar cuanto antes, es maximizar el uso y facilitar el acceso de los nuevos medicamentos que realmente aporten valor añadido a los ciudadanos y al SNS, tanto valor clínico, como valor en eficiencia y valor para los pacientes y la sociedad (incremento en la productividad) (Soto, 2005).

Por lo tanto, para incrementar el acceso de los nuevos medicamentos en el SNS, y que estén disponibles para aquellos pacientes que los necesiten, cada vez va a ser más importante medir y evaluar los resultados en salud generados por los medicamentos administrados a los pacientes, de tal forma que se puedan monitorizar los efectos en salud producidos y se puedan tomar las decisiones terapéuticas más adecuadas en el día a día, acorde a los resultados obtenidos (Clancy y Eisenberg, 1998). De esta manera, los profesionales sanitarios, los pacientes, los financiadores y otros decisores del sistema van a poder tomar decisiones orientadas a promover el acceso de aquellos medicamentos con una evidencia de mayor calidad, lo que va a permitir que se pueda poner en práctica una medicina centrada realmente en el paciente, con los beneficios que supone para la terna de los ciudadanos, la sociedad y el SNS, tal y como se lleva haciendo en otros países desde hace tiempo (Frank, Basch y Selby, 2014).

En los últimos años, el interés por la evaluación de los resultados en salud dentro de nuestro SNS se ha incrementado de manera importante en los últimos años impulsado por la eclosión de nuevos medicamentos con un valor añadido importante, el constante aumento de los costes sanitarios, la variabilidad de la práctica médica y la atención sanitaria, la participación del paciente en la toma de decisiones y la utilización de nuevos sistemas de información en la práctica médica (Soto, 2007), en un intento por mantener la sostenibilidad del SNS y facilitar el acceso de los nuevos tratamientos que realmente van a aportar valor.

Los estudios que evalúan los resultados en salud se orientan y focalizan en cuantificar, analizar e interpretar los beneficios terapéuticos que producen los tratamientos administrados en el mundo real, una vez éstos se han comercializado y se empiezan a prescribir a todo tipo de pacientes en los que están indicados, acorde a los criterios seguidos por los profesionales sanitarios (Garrison et al., 2007). Por lo tanto, esta nueva área de conocimiento se va a centrar en medir distintos resultados en salud, tales como resultados clínicos, económicos, humanísticos y de gestión sanitaria, y va a ser clave a la hora de disponer de evidencias robustas que ayuden a los profesionales sanitarios y otros agentes a decidir qué alternativas terapéuticas deberían emplearse rutinariamente para conseguir el máximo de resultados en salud en los pacientes.

En relación con los resultados en salud clínicos, el área de mayor interés radica en conocer los beneficios clínicos de las alternativas terapéuticas en la práctica diaria comunicados por los profesionales sanitarios, esto es, conocer su grado de efectividad clínica y seguridad en la vida real. Otros datos de gran interés son la evolución de los síntomas de la enfermedad, los informes  de morbilidad (reingresos, complicaciones, recidivas, exacerbaciones, etc.) y de mortalidad de las enfermedades tratadas a medio-largo plazo, así como los resultados proporcionados por los observadores de los pacientes distintos de los profesionales sanitarios (familiares, amigos, cuidadores, etc.), junto a detalles de cumplimiento terapéutico y persistencia con los tratamientos, aspectos cada vez más cruciales para obtener los resultados en salud deseables (Walton et al., 2015), (Powers, et al., 2017), (Sandy et al., 2018), (Osterberg y Blaschke, 2005).

En cuanto a los resultados en salud de perfil económico, se va a evaluar el consumo de recursos derivados de emplear las distintas alternativas disponibles (diferentes tipos de costes generados), así como su nivel de eficiencia al relacionar los costes producidos con los resultados en salud generados, tales como años de vida ganados o años ganados ajustados por calidad de vida (AVAC). Por otra parte, cada vez va a ser más importante conocer como las intervenciones sanitarias podrían modificar el coste del manejo de la enfermedad (a veces, ahorrando recursos de otras partidas presupuestarias), así como saber el impacto que su empleo va a suponer para el financiador.

En lo referente a los resultados en salud humanísticos, este tipo de estudios se centran en proporcionar información de resultados percibidos y comunicados por los pacientes (PROs- Patient-Reported Outcomes) como indicadores únicos del impacto de la enfermedad y los tratamientos administrados desde una visión puramente subjetiva del pacientes; por lo tanto, van a evaluar cómo las distintas opciones terapéuticas afectan a la calidad de vida relacionada con la salud y al nivel de satisfacción de los pacientes, así como su grado de preferencia por los distintos tratamientos y el nivel de utilidad asignado a los mismos, junto con la valoración de la discapacidad y el estado funcional que produce la enfermedad y los tratamientos en el paciente (Casas, Repullo y Pereira, 2001), (Villar, Lizan y Soto, 2009), (AMCP Partneship Forum, 2018).

En cuanto a los resultados relacionados con la gestión sanitaria, este tipo de estudios se van a centrar en evaluar los servicios sanitarios del SNS, así como en la elaboración y conocimiento de indicadores sanitarios que puedan reflejar los resultados en salud existentes en la población, tales como la tasa de infartos de miocardios o de ictus anuales en una determinada región, ya que su conocimiento y evaluación va a servir para conocer sí las intervenciones sanitarias empleadas son las más adecuadas, o sí deberían replantearse las políticas sanitarias a ese nivel.

En relación con la metodología existente para obtener estas evidencias, aunque durante mucho tiempo se han empleado los ECC clásicos a la hora de obtener los resultados en salud por su elevada validez interna y su credibilidad dentro de la comunidad científica, cada vez se tienen más en cuenta las importantes limitaciones a la hora de poder generalizar los resultados obtenidos a todo tipo de pacientes, debido sobre todo a los criterios restrictivos en la selección de los pacientes que van a participar en los mismos (no suele haber pacientes ancianos, niños o embarazadas, ni pacientes polimedicados o pluripatológicos), lo que hace que sus resultados no se puedan extrapolar a todos los pacientes que padecen la enfermedad (Rothwell, 2005), (Tannock et al., 2016). Por lo tanto, hace falta nuevos diseños para poder obtener resultados en salud que aúnen elevada validez interna y externa, lo que va a permitir extrapolar los resultados obtenidos a todo tipo de paciente.

Uno de estos diseños, son los ensayos clínicos pragmáticos que presentan una aceptable validez interna y externa de los resultados, ya que van a reflejar de manera bastante fidedigna lo que sucede en la práctica médica diaria; sin embargo, requieren mucho tiempo hasta poder disponer de los resultados (varios años), son muy caros y necesitan de tamaños muéstrales muy amplios (Lurie y Morgan, 2013).

Otros diseños cada vez más empleados para conocer resultados en salud son los registros médicos, que emplean la metodología de los estudios de cohortes observacionales prospectivos, en ellos se van incluyendo a los pacientes que padecen una enfermedad determinada a medida que son diagnosticados y se les sigue hasta el desenlace final de la enfermedad, recogiendo información sobre los tratamientos administrados y los diferentes resultados en salud en los pacientes (eventos, complicaciones, progresión, supervivencia, efectos adversos, cumplimiento, consumo de recursos, calidad de vida, absentismo laboral, discapacidad, etc.). En estos momentos, cada vez se elaboran más registros en los países industrializados, en su mayoría auspiciados por las sociedades científicas y las autoridades sanitarias (Travers et al., 2015).

Además, cada vez se emplean más los diseños observacionales (prospectivos y retrospectivos) para efectuar estudios de resultados en salud a través de bases de datos administrativos y de la historia clínica electrónica de los pacientes, en gran parte debido al auge que ha habido en el mundo de las tecnologías de la información en los últimos años. Otro posible diseño para obtener resultados en vida real son las encuestas de salud, donde se pregunta directamente a los pacientes sobre diferentes aspectos de su estado de salud, consumo de recursos, patrón de tratamiento de la enfermedad, etc. (Hampson et al., 2018), (Lin et al., 2013).

Dado que a día de hoy los métodos más empleados para disponer de resultados en salud son los diseños observacionales (registros, bases de datos, historia clínica electrónica, etc.), y teniendo en cuenta que estos métodos están expuestos a la aparición de sesgos importantes (selección, análisis y seguimiento) y de factores de confusión de muy difícil control (al no emplear la aleatorización), es imprescindible realizar estos estudios de manera válida y precisa, siguiendo los más altos estándares metodológicos y con el máximo de rigor científico en su realización, de tal forma que los resultados obtenidos sean creíbles y relevantes para los profesionales sanitarios y otros decisores del SNS (Cox et al., 2009), (Burger, Dreyer y Anderson, 2012).

Por otra parte, la digitalización de la sanidad y la posibilidad de explotar, cruzar y analizar muchísima información crecerá exponencialmente a través de la revolución del Big Data y la inteligencia artificial, lo que va a permitir diagnosticar y tratar precozmente las enfermedades, alertar sobre posibles epidemias, adaptar de manera más eficaz y eficiente los tratamientos en los pacientes (acorde a su respuesta y la evolución de la enfermedad) y reducir visitas a los centros, lo que va a generar un ahorro de recursos dentro del SNS y va lograr mejores resultados en los pacientes. Por estas razones, el uso de la inteligencia artificial, el machine learning y el procesamiento del lenguaje natural van a ser técnicas importantes en el futuro cercano para obtener datos de resultados en salud, con un coste no muy elevado y sin que se tarde mucho tiempo en disponer de los datos (Crown, 2015), (Jones et al., 2018).

Conclusiones
Dentro del SNS de nuestro país hay muchísima información terapéutica generada con los años, pero no se evalúa de forma habitual y continua, sino que sólo se analiza en momentos puntuales, cuando es necesario disponer de datos por algún motivo concreto, y disponer de los resultados en salud obtenidos en los pacientes cuando se les trata con distintas opciones terapéuticas va a ser clave para lograr un acceso rápido y coherente de los nuevos medicamentos.

Lo primero que habría que hacer es generar un cambio cultural en todos los agentes del SNS, de tal manera que se perciba que los programas dedicados a obtener datos de resultados en salud van a generar evidencias que van a ayudar a tomar mejores decisiones terapéuticas en los pacientes. Además, hay que inculcar la filosofía de invertir recursos para que la obtención de resultados en salud sea de suficiente calidad metodológica y creíbles para los profesionales sanitarios y otros agentes decisores, de tal manera que les ayude a la hora de tomar decisiones sobre la asignación de los recursos dentro del SNS y priorizar el acceso y posicionamiento de los nuevos medicamentos según el valor que aporten, medido a través de los resultados en salud conseguidos. 

Por estos motivos, es necesario que dentro del SNS, en los servicios regionales de salud, se realice una progresiva expansión de la historia clínica electrónica que integre atención primaria y asistencia hospitalaria y que sea interoperable en todas las comunidades autónomas; además, es deseable que dentro de las historias clínicas de cada paciente se estandarice la recogida de resultados en salud, no sólo resultados clínicos, sino también resultados relevantes para el paciente (PROs), y otro tipo de resultados claves para poder tomar decisiones terapéuticas acertadas por parte de los profesionales sanitarios y facilitar el acceso de los nuevos medicamentos (Concannon, 2015).

Es necesario que dentro del SNS se considere una prioridad la obtención de estos datos con calidad y que se avance en la implantación de sistemas de información a través de los planes salud de las comunidades autónomas (CCAA), ya que estos datos van a ser claves a la hora de implantar en las CCAA los acuerdos de riesgo compartido o los esquemas de pagos por resultados, modalidades cada vez más empleados en nuestro país para favorecer el acceso temprano de los nuevos medicamentos al mercado.

Por otra parte, sería muy interesante crear una agencia nacional que se encargase de coordinar la medición y evaluación de resultados en salud en los pacientes dentro del SNS, empezando lógicamente por aquellas patologías más prevalentes, las que más morbi-mortalidad producen y las que mayor consumo de recursos generan al sistema, la cual debería emitir informes que deberían ser empleados para el diseño de los mecanismos y estrategias de acceso de los nuevos medicamentos dentro del SNS.

De esta forma poco a poco el SNS podría disponer de datos validos y fiables de resultados en salud generados tras tratamiento con las alternativas existentes de los diferentes pacientes de la mayoría de las enfermedades, lo que podría ayudar de manera importante a la hora de lograr un acceso equitativo en los pacientes; en este empeño podrían ayudar de manera importante experiencias que se están llevando a cabo fuera de nuestro país, tales como la iniciativa ICHOM (International Consortium for Health Outcomes Measurement) (www.ichom.org), fundada en 2012 con el objetivo de crear un lenguaje común de resultados en salud, tanto clínicos como centrados en el paciente, mediante el desarrollo de un conjunto de estándares de resultados a medir para cada enfermedad evaluada (Obbarius et al., 2017), y la creación del PCORI (Patient-Centered Outcomes Research Institute) en USA, cuya finalidad es obtener resultados en salud para ayudar a los pacientes, profesionales sanitarios, financiadores y gestores del sistema sanitario a tomar decisiones más informadas y basadas en evidencias en el mundo real (Fleurence et al., 2015).

En los próximos años van a llegar nuevos medicamentos, muchos de ellos con mecanismos de acción nuevos y dirigidos a dianas moleculares específicas, con beneficios terapéuticos elevados que van a aportar mucho valor a los pacientes, y que en muchas ocasiones van a facilitar el tratamiento de enfermedades para las que hasta ahora no había tratamiento, o los que había aportaban un beneficio marginal. Lograr un acceso rápido y equitativo de estos nuevos medicamentos va a depender en gran medida de disponer de evidencias sólidas del valor incremental que estos van a aportar al paciente y al SNS, por lo que va a ser crucial poder obtener datos de resultados en salud tras su uso en los pacientes, lo que permitirá poder demostrar su valor añadido sobre otras opciones terapéuticas existentes para tratar las diferentes enfermedades.

Referencias
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